斯克里普斯研究中心的科学家利用从患有一种罕见且严重的自闭症谱系障碍和智力障碍的患者体内产生的干细胞,培育出了个性化的“迷你大脑”(或类器官),以便更详细地研究这种疾病。
实验室培养的类器官让研究小组对基因突变如何导致自闭症谱系障碍有了新的认识。研究还表明,一种名为 NitroSynapsin 的实验药物可以逆转这些模型中与自闭症相关的部分脑功能障碍。
“我们的研究表明,这种与自闭症有关的基因突变会破坏发育过程中脑细胞的正常平衡,”医学博士、哲学博士、Step Family Foundation 捐赠教授、斯克里普斯研究中心神经退行性新药中心联合主任、临床学家、2024 年 9 月 30 日在《分子精神病学》杂志上在线发表的新研究的资深作者 Stuart A. Lipton说。“但我们也已经确定,在以后的生活中可能会有办法解决这种不平衡。”
向患者学习
自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种影响社交互动、重复兴趣和行为以及交流的神经和发育障碍。自闭症的病因尚不明确;许多遗传变异与该疾病有关,但每种变异都只能解释一小部分病例。多年来,自闭症的研究主要围绕在小鼠身上模拟该疾病或研究分离的人类脑细胞。这两种方法都无法完美模拟人类大脑的复杂性。
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